輝瑞基因治療試驗中出現致命事件
2024/05/09
這起事件對輝瑞目前正在研發的基因治療藥物的安全性進行評估和投資者信心造成不利影響。調查結果對輝瑞在未來治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)方面的研究方向和策略產生營運上的變數。 裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)是一種遺傳性疾病,導致肌肉消耗。每 3,500 名新生男嬰中就有一位可能受到影響。患者大多缺乏一種叫做肌肉萎縮蛋白的蛋白質,這是維持肌肉完整的重要成分。 輝瑞開發一種名為 fordadistrogene movaparvovec 的實驗性基因治療,旨在治療 DMD。該公司從 2022 年 8 月開始對 2 至 7 歲的男孩進行臨床試驗。