WAINUA 藥物獲 FDA 批准,2024 年 1 月在美國上市
2023/12/24
WAINUA 是唯一一種可以通過自動注射器自我管理的 ATTRv-PN 治療藥物,這將為患有遺傳性 transthyretin 媒介的淀粉樣多發性神經病變的人提供更便利的治療方式,並可能改變該疾病的治療模式。 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 AstraZeneca 合作開發的 WAINUA(eplontersen)是一種配體結合的 antisense 寡核苷酸(LICA)藥物,旨在減少 TTR 蛋白的產生,用於治療成人遺傳性 transthyretin 媒介的淀粉樣變性多發性神經病變,通常被稱為 hATTR-PN 或 ATTRv-PN。 ATTRv-PN 是一種傷殘性疾病,導致周邊神經損傷,並在診斷後五年內導致運動障礙,如果不治療,通常在十年內會導致死亡。