CRISPR 與 Vertex 基因療法獲 FDA 批准
2024/01/18
CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 基因編輯細胞療法 CASGEVY，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，為輸血依賴型貝塔地中海貧血（TDT）患者提供了一種新的治療選擇，可能提高患者的生活質量並可能減少他們一生中的醫療開銷。 Vertex Pharmaceuticals 正在美國各地建立授權治療中心（ATC）網絡，將有助於該公司擴大其產品的市場覆蓋範圍，並帶來額外的收入。 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 在 2015 年開始一項戰略性研究合作，專注於使用 CRISPR/Cas9 來發現和開發針對人類疾病基因原因的潛在新治療方法。CASGEVY™ 是該聯合研究計劃中出現的第一種治療方法。
