Capricor 推進 DMD 新療法
2024/06/27
美國食品藥物管理局（FDA）與 Capricor Therapeutics 公司就 deramiocel 進行預先生物製劑許可申請會議，標誌著 deramiocel 用於治療杜興氏肌肉萎縮症（DMD）的開發進入一個關鍵階段。此發展對於罕見疾病治療領域及生物技術產業具有關鍵影響，加速新療法的市場推出，為患者帶來更多的治療選擇。 杜興氏肌肉萎縮症（DMD）是一種嚴重的遺傳疾病，主要影響骨骼、心臟和呼吸肌肉，導致這些肌肉逐漸失去力量並長期受到發炎影響，平均壽命約為 30 歲。 在美國，每 3,500 名新生男性中大約有一位患有 DMD，估計患者總數為 15,000 至 20,000 人。
