Capricor 推進 DMD 新療法
為什麼重要
美國食品藥物管理局（FDA）與 Capricor Therapeutics 公司就 deramiocel 進行預先生物製劑許可申請會議，標誌著 deramiocel 用於治療杜興氏肌肉萎縮症（DMD）的開發進入一個關鍵階段。此發展對於罕見疾病治療領域及生物技術產業具有關鍵影響，加速新療法的市場推出，為患者帶來更多的治療選擇。
背景故事
杜興氏肌肉萎縮症（DMD）是一種嚴重的遺傳疾病，主要影響骨骼、心臟和呼吸肌肉，導致這些肌肉逐漸失去力量並長期受到發炎影響，平均壽命約為 30 歲。
在美國，每 3,500 名新生男性中大約有一位患有 DMD，估計患者總數為 15,000 至 20,000 人。
Capricor Therapeutics 是一家生物技術公司，專注於開發基於轉化細胞和外泌體的新型治療方法，旨在改善罕見疾病的治療方式。其主要產品候選藥物 deramiocel（CAP-1002）已在前臨床和臨床研究中顯示出具有免疫調節、抗纖維化和再生作用的潛力。
發生了什麼
Capricor Therapeutics 宣布，FDA 已安排於 2024 年第三季與公司就 deramiocel（CAP-1002）進行預先生物製劑許可申請（Pre-BLA） 會議，此藥物用於治療杜興氏肌肉萎縮症（DMD）。
Capricor 的目標是基於目前所有可用數據，最終確定其 BLA 提交計劃，並與 FDA 協商概述滾動式 BLA 提交時間表。
接下來如何
Capricor 將在 2024 年 6 月 27 日至 29 日舉行的杜興氏肌肉萎縮症父母項目（PPMD）第 30 屆年會上，展示其 HOPE-2 開放標籤延伸（OLE） 36 個月的最新數據更新。
待 deramiocel（CAP-1002）獲得監管批准後，Capricor 將與日本新藥公司（NS Pharma, Inc.）啟動商業化及分銷協議，專注於美國和日本市場。
他們說什麼
Capricor 的 CEO Linda Marbán 博士表示，公司目前正在快速推進 deramiocel 治療 DMD 的潛在批准進程。她提到，FDA 表示願意盡快將具有重要影響力的治療方法引入市場，以滿足 DMD 患者龐大且未被滿足的需求。
提到的股票
概念股
參考資料
- Capricor Therapeutics Announces for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
- CORRECTION: Capricor Therapeutics
