CRISPR 與 Vertex 基因療法獲 FDA 批准
為什麼重要
CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 基因編輯細胞療法 CASGEVY，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，為輸血依賴型貝塔地中海貧血（TDT）患者提供了一種新的治療選擇，可能提高患者的生活質量並可能減少他們一生中的醫療開銷。
Vertex Pharmaceuticals 正在美國各地建立授權治療中心（ATC）網絡，將有助於該公司擴大其產品的市場覆蓋範圍，並帶來額外的收入。
背景故事
CRISPR Therapeutics 和 Vertex 在 2015 年開始一項戰略性研究合作，專注於使用 CRISPR/Cas9 來發現和開發針對人類疾病基因原因的潛在新治療方法。CASGEVY™ 是該聯合研究計劃中出現的第一種治療方法。
輸血依賴型貝塔地中海貧血（TDT）是一種嚴重的、危及生命的遺傳疾病，終身醫療費用估計在 500-570 萬美元之間。
發生了什麼
CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 CASGEVY™，一種 CRISPR/Cas9 基因編輯細胞療法，用於治療 12 歲及以上的輸血依賴型貝塔地中海貧血（TDT）患者。
為了有效管理 CASGEVY，需要有進行幹細胞移植經驗的團隊。因此，合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 正在與美國各地經驗豐富的醫院合作，建立一個獨立運營的授權治療中心網絡（ATC），專門為需要接受 CASGEVY 治療的患者服務。
目前美國已經啟動九個 ATC。這些中心可以為患有地中海貧血（TDT）和鐮狀細胞病（SCD）的患者提供 CASGEVY 治療。
他們說什麼
CRISPR Therapeutics 的主席兼 CEO Samarth Kulkarni 博士表示，他們對 CASGEVY 在 TDT 中的批准感到滿意，這遠早於 PDUFA 日期。
Vertex 的 CEO 和總裁 Reshma Kewalramani 博士表示，繼 CASGEVY 獲得治療鐮狀細胞病的歷史性 FDA 批准後，在預定的 PDUFA（美國處方藥使用者付費法）決定日期之前，獲得治療 TDT 的批准，這是一個激動人心的進展。
