Vertex 藥物 Kaftrio 歐洲獲擴大批准，基因編輯治療法 Casgevy 英國獲准
為什麼重要
Vertex Pharmaceuticals 的區塊鏈囊性纖維化藥物 Kaftrio 在歐洲獲得更廣泛的批准，將擴大其目標患者群體，有望提升該藥的銷售。
Vertex Pharmaceuticals 與 CRISPR Therapeutics 合作開發的基因編輯治療方法 Casgevy 在英國獲得批准，並已向 FDA 提交監管申請，這將有助於兩家公司在基因編輯治療領域的發展。
背景故事
Vertex Pharmaceuticals Incorporated VRTX 是一家全球生物技術公司，專注於開發新藥來治療嚴重疾病。
Vertex 在囊性纖維化（ CF ）市場上佔有主導地位，其藥物 Trikafta / Kaftrio 在 2023 年的前九個月產生了 61 億美元的收入，占公司總產品收入的近 90%。
Vertex 也正在開發用於治療鐮刀細胞病（ SCD ）、貝塔地中海貧血症（ TDT ）、急性和神經性疼痛、 APOL1 誘導的腎病、 1 型糖尿病和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的治療方法。
發生了什麼
Vertex Pharmaceuticals Incorporated VRTX 宣布，歐洲委員會（ EC ）已批准其囊性纖維化（ CF ）藥物 Kaftrio，用於治療 2 至 5 歲的兒童。
EC 現已批准 Kaftrio 與 Kalydeco（ ivacaftor ）結合，用於治療至少有一個 CF 轉錄調節蛋白基因中的 F508del 突變的 CF 兒童。
Kaftrio 在美國也已獲得批准，品牌名為 Trikafta，用於治療至少有一個 F508del 突變的 2 歲及以上人群的 CF。
接下來如何
Kaftrio 的標籤擴展將擴大其目標患者群體，因為更多的患者將有資格使用該藥，這可能導致該藥在第四季度的銷售增加。
Vertex 與 CRISPR Therapeutics CRSP 合作開發了一種基因編輯治療方法，Casgevy（ exa-cel ），用於 SCD 和 TDT。 Casgevy 在 2023 年 11 月在英國獲得了兩種指示的批准。
Vertex 和 CRISPR Therapeutics 也已為歐盟的 exa-cel 提交了監管申請，目前正在審查中。
他們說什麼
法國巴黎大學公共醫院科恩醫院生理學教授伊莎貝爾·法雅克教授說：「看到 KAFTRIO 在具有這些罕見類型突變的 CF 患者中的積極臨床試驗結果是令人鼓舞的，這些突變是非 F508del，這些人中的大多數目前沒有治療選擇來解決他們 CF 的根本原因，所以這個提交對於這些具有高度未滿足醫療需求的人來說是一個極其重要的步驟。」
Vertex 的執行副總裁，首席監管和質量官 Nia Tatsis 博士說：「我們致力於在囊性纖維化中走得更遠，並致力於為所有 CF 患者帶來治療方法，我們期待與 EMA 合作，對於目前無法獲得 KAFTRIO 來治療他們疾病根本原因的非 F508del KAFTRIO-responsive 罕見突變的 CF 患者，這是一個重要的提交。」
