Vertex 與 CRISPR 基因療法獲 FDA 批准
為什麼重要
Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的基因療法 Casgevy 獲得美國食品藥品監督管理局的批准，這將為罕見血液疾病的治療帶來新的可能性，並可能提升兩家公司的營收。
背景故事
2022 年，bluebird bio 的 Zynteglo 成為第一種獲得 FDA 批准用於治療成人和兒童的 TDT 的細胞基因療法，並以創紀錄的 280 萬美元定價。
TDT，或稱為 Cooley's anemia，是該疾病的更嚴重形式，會導致兒童發展出威脅生命的貧血，需要每兩到五週進行一次輸血。
據波士頓兒童醫院的數據，全球估計有超過 10 萬人患有依賴輸血的地中海貧血症，美國至少有 1,200 人患有此疾病。
發生了什麼
美國衛生監管機構已批准 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的基因療法用於治療一種罕見的需要定期輸血的血液疾病，適用於 12 歲及以上的患者。
這項療法，名為 Casgevy，獲得了在美國的第二次批准，此前在 12 月已獲批准用於治療鐮狀細胞性貧血症，這也是一種遺傳性血液疾病。
Casgevy 需要通過有經驗的幹細胞移植治療中心進行管理，Vertex 表示，該藥將在今年初以 220 萬美元的價格在美國上市，適用於已獲批准的指示。
接下來如何
Casgevy 成為基於諾貝爾獎獲獎的 CRISPR 基因編輯技術的第一種獲得美國批准用於治療依賴輸血的貝塔地中海貧血症（TDT）的治療方法。
CRISPR 由 Jennifer Doudna 和 CRISPR Therapeutics 的共同創始人 Emmanuelle Charpentier 發現，該技術使用分子「剪刀」修剪基因的錯誤部分，然後可以將其停用或用新的正常 DNA 取代。
他們說什麼
Oppenheimer 分析師 Hartaj Singh 預計該療法的推出將「穩步進行」，並估計總銷售額將達到約 4 億美元。
Singh 表示，他認為 Casgevy 的特性對於尚未接受治療的患者來說將是適合的。
