Vertex Pharmaceuticals 基因療法獲歐洲市場授權
為什麼重要
Vertex Pharmaceuticals 的創新基因編輯治療方法 CASGEVY，已獲得歐洲委員會的條件性市場授權，有利於 Vertex Pharmaceuticals 擴大其市場範圍。
背景故事
Vertex Pharmaceuticals 是一間專門研發新型藥物的生技公司，致力於治療重大疾病。與 CRISPR Therapeutics 合作，共同開發了一種名為 CASGEVY 的創新療法，這項療法採用了 CRISPR/Cas9 這項領先的基因編輯技術。
CASGEVY 針對的是重型鐮刀細胞病（SCD）和依賴輸血的貝塔地中海貧血症（TDT），兩者都是嚴重的遺傳病，對患者的生活質量和壽命造成重大影響。
在歐洲，SCD 和 TDT 患者的平均壽命分別為 40 歲和 50-55 歲。儘管幹細胞移植是一種可能的治療方式，但由於缺乏適合的捐贈者，只有少數患者能夠接受此種治療。
發生了什麼
Vertex Pharmaceuticals 公司宣布，其基因療法產品 CASGEVY 已獲得歐洲委員會的條件性市場授權，成為歐盟內第一個也是唯一一個獲准用於治療鐮狀細胞病（SCD）和 β 地中海貧血（TDT）患者的基因療法。
為了讓符合條件的患者能夠儘快使用到這項療法，Vertex 正在積極與各國家的健康機構進行合作，確保患者能夠及時獲得治療。特別是在法國，Vertex 已經為 TDT 患者爭取到了在國家報銷程序正式啟動之前的早期使用權利。
Vertex 也在與有經驗的幹細胞移植醫院合作，目的是建立一個由獨立運營的授權治療中心（ATC）組成的網絡，負責執行 CASGEVY 的治療程序。
接下來如何
Vertex 計劃在歐洲各地啟動約 25 個授權治療中心（ATC），目前已有三個 ATC 在歐盟啟動。
他們說什麼
Vertex 的 CEO 和總裁 Reshma Kewalramani 表示，現在的目標是將這些批准轉化為實際的患者利益，並確保全球的獲取和報銷。
