輝瑞基因治療試驗中出現致命事件
為什麼重要
這起事件對輝瑞目前正在研發的基因治療藥物的安全性進行評估和投資者信心造成不利影響。調查結果對輝瑞在未來治療裘馨氏肌肉萎縮症（DMD）方面的研究方向和策略產生營運上的變數。
背景故事
裘馨氏肌肉萎縮症（DMD）是一種遺傳性疾病，導致肌肉消耗。每 3,500 名新生男嬰中就有一位可能受到影響。患者大多缺乏一種叫做肌肉萎縮蛋白的蛋白質，這是維持肌肉完整的重要成分。
輝瑞開發一種名為 fordadistrogene movaparvovec 的實驗性基因治療，旨在治療 DMD。該公司從 2022 年 8 月開始對 2 至 7 歲的男孩進行臨床試驗。
輝瑞的 DMD 基因治療團隊透過非營利組織向社區發送信函，提供試驗進展和資訊。
發生了什麼
一位年輕患者在接受 fordadistrogene movaparvovec 基因治療後因心臟驟停而不幸過世。
這位患者的不幸事件發生在第二階段的 DAYLIGHT 研究中，這項研究針對 2 至 3 歲罹患 DMD 的男孩作為試驗對象。
輝瑞目前正與獨立的外部數據監控委員會合作，審查數據以釐清可能的原因，同時也決定暫停 CIFFREO 研究的交叉部分，以停止該劑量的施予。
接下來如何
輝瑞計畫在本月底展開主要分析 CIFFREO 試驗的第三階段，針對「fordadistrogene movaparvovec」的效果。
所有接受基因治療的患者將接受長達五年的追蹤研究，以評估治療的長期效果和安全性。預計這項研究將在 2029 年初完成。
他們說什麼
輝瑞發言人透過電子郵件向路透社回應時指出，他們目前正在仔細審查資料，以釐清可能的原因。同時，他們強調，這對於後續結果的預期並不會造成影響。
輝瑞在一封社區信函中表明，他們高度關注參與試驗的患者和其家庭的安全與福祉。公司承諾將會透明地分享研究進展和結果。
提到的股票
概念股
參考資料
- Patient dies in Pfizer study of Duchenne gene therapy
- Pfizer reports patient death in Duchenne gene therapy study
- UPDATE 2-Pfizer reports patient death in Duchenne gene therapy study
- Second Death - Pfizer Reports Young Boy's Death After One Year Of Gene Therapy Treatment In Muscle Wasting Disorder Trial
