Cytokinetics 藥物 aficamten 獲得關鍵研究積極結果,股價看漲
為什麼重要
Cytokinetics 的研究候選藥物 aficamten 在關鍵的晚期研究中獲得積極結果,這對於該公司的股價產生了正面影響,並可能對阻塞性肥厚型心肌病(HCM)的治療產生重大影響。
Bristol Myers 的藥物 Camzyos 是目前唯一獲得 FDA 批准用於治療有症狀的阻塞性 HCM 的藥物,但其標籤包含心力衰竭風險的警告,這可能為 Cytokinetics 的 aficamten 提供市場機會。
背景故事
Cytokinetics, Inc. CYTK 是一家生物製藥公司,專注於開發新一代治療肌肉功能受損疾病的藥物,其中包括 aficamten,一種小分子心肌肌球蛋白抑制劑。
目前,aficamten 在美國享有 FDA 的突破性療法指定,用於治療有症狀的阻塞性肥厚型心肌病(HCM)。
HCM 是一種心臟疾病,導致心肌異常增厚,結果導致心臟中的血流受限,從而限制了心臟的泵血功能,最終導致運動能力降低和其他症狀。
發生了什麼
CYTK 宣布其研究候選藥物 aficamten 在關鍵的晚期研究中獲得了積極的頂線結果。
在關鍵的第三階段 SEQUOIA-HCM 研究中,使用 aficamten 的治療顯著改善了與安慰劑相比的運動能力,這種改善表現為在 24 週時,以心肺運動測試測量的最大氧氣攝取量的增加。
還觀察到,使用 aficamten 的積極治療效果在所有患者亞組中都是一致的,包括接受或不接受背景 β-阻滯劑治療的患者。
接下來如何
CYTK 將在 2024 年的一次即將舉行的醫學會議上分享關鍵的 SEQUOIA-HCM 研究的詳細結果。
該公司還同時在評估 aficamten 用於其他兩種肌肉疾病指標,包括正在進行的第三階段 MAPLE-HCM 研究和 ACACIA-HCM 研究。
他們說什麼
CYTK 的管理層表示,關鍵的 SEQUOIA-HCM 研究還達到了所有十個預設的次要終點,並具有統計學意義,顯示使用 aficamten 治療的有症狀的阻塞性 HCM 患者有臨床上有意義的改善。