Biohaven 加速 taldefgrobep 開發，聚焦 SMA 和肥胖症
為什麼重要
Biohaven 更新其 taldefgrobep alfa 開發計劃，對於生技產業和投資者來說，展現了在治療脊髓性肌肉萎縮症和肥胖症方面的潛力。
Scholar Rock 的股價上漲，顯示市場對於 SMA 治療藥物開發的正面反應，對於相關生技股的投資價值有直接影響。
背景故事
#SMA 治療、#臨床試驗、#單克隆抗體
Biohaven Ltd.（NYSE:BHVN）開發的 taldefgrobep alfa，旨在治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）和肥胖症。
RESILIENT SMA 研究中，taldefgrobep 在所有時間點上的 Motor Function Measurement-32（MFM-32）評分上顯示出臨床意義上的改善。
Scholar Rock（NASDAQ:SRRK）正在開發 apitegromab，一種全人源單克隆抗體，用於治療 SMA，其第三階段 SAPPHIRE 試驗達到主要終點。
發生了什麼
#開發計劃、#有效性訊號、#自動注射器
Biohaven 更新了其在 SMA 和肥胖症方面的 taldefgrobep alfa 開發計劃。
研究中發現，taldefgrobep 在與年齡、行走狀態、背景治療和基線肌肉生成素水平相關的臨床相關和生物標誌物定義的亞組中觀察到有效性訊號。
Biohaven 計劃於 2024 年第 4 季度加速 taldefgrobep 的臨床計劃，推進一種自我管理的自動注射器，用於治療成人超重和肥胖症。
接下來如何
#FDA 討論、#資料公佈、#臨床試驗推進
Biohaven 將與 FDA 進行討論，探討 taldefgrobep 在 SMA 和肥胖症治療領域的未來發展路徑。
預計將在未來的科學會議上公佈完整的頂線資料，進一步分析 RESILIENT 研究的臨床和生物標誌物資料。
Biohaven 將繼續評估 RESILIENT 研究的額外資料，並計劃推進 taldefgrobep 在肥胖症治療領域的臨床試驗。
他們說什麼
Cliff Bechtold，Taldefgrobep Development Lead 和 Biohaven Ireland 的 President 表示：「儘管我們對 taldefgrobep 在廣泛研究人群中未能達到統計學上的分離感到失望，但我們對於一個主要亞組顯示出與安慰劑組相比的治療效益感到鼓舞。」
Lindsey Lair，MD，MBA，Biohaven 的 Neurology Vice President 和 SMA Clinical Lead 補充說：「Biohaven 將繼續致力於對抗罕見疾病，並將與 SMA 專家和監管機構討論 RESILIENT 研究的完整資料集。」
提到的股票
概念股
參考資料
- Scholar Rock Stock Jumps As Rival Biohaven's Muscle-Wasting Drug Flunks Pivotal Study
- Biohaven Provides Update on Taldefgrobep Alfa Development Program for Spinal Muscular Atrophy and Obesity
