Cytokinetics 心肌病藥物 aficamten 第三階段臨床試驗獲正面結果
為什麼重要
Cytokinetics 的藥物 aficamten 在治療阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的第三階段臨床試驗中獲得積極結果，顯示出對運動能力的顯著提升和症狀的迅速改善，幫助 Cytokinetics 在心血管生物製藥領域的競爭力。
背景故事
Cytokinetics 是一家專注於心血管領域的生物製藥公司，主要研發新型和改良型肌肉抑制藥物，旨在治療心臟功能受損的疾病。
該公司正致力於開發小分子藥物，特別是影響心臟肌肉的功能和收縮能力。
Aficamten 是一種心肌鈣蛋白抑制劑。目前，Aficamten 正在進行一系列廣泛的開發計劃，包括名為 SEQUOIA-HCM 的第三階段臨床試驗，該試驗專門針對阻塞性肥厚型心肌病進行研究。
發生了什麼
Cytokinetics 宣布，從 SEQUOIA-HCM（對 HCM 中 Aficamten 的安全性、有效性和阻塞影響的定量理解）中獲得正面的結果，這是 aficamten 在有症狀的阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者中的關鍵性第三階段臨床試驗。
SEQUOIA-HCM 的結果顯示，與安慰劑相比，aficamten 的治療顯著提高了運動能力，增加了由心肺運動測試（CPET）測量的最大氧氣攝取量（pVO2）至少平方平均差異（95% CI）為 1.74（1.04 - 2.44）mL/kg/min（p=0.000002）。
他們說什麼
Cytokinetics 的研究與開發執行副總裁 Fady I. Malik, M.D., Ph.D. 表示，SEQUOIA-HCM 的結果符合我們對有效性和安全性的高期望，證明 aficamten 加入標準護理治療對運動能力產生積極影響。對於有阻塞性心肌肥厚（HCM）的患者來說，它不僅迅速改善了他們的症狀和身體功能，而且這種改善是持久的。此外，這種治療保持了我們之前觀察到的安全性和耐受性水平。
