Intellia 啟動 NTLA-2002 第 3 階段研究，聚焦遺傳性血管性水腫治療

為什麼重要

• NTLA-2002 的開發進展對於遺傳性血管性水腫（HAE）患者來說，代表一種潛在的單次治療方案，這對於目前需要長期或頻繁治療的患者來說，是一大突破。

• Intellia Therapeutics, Inc. 的這項進展，將加強其在基於 CRISPR 的體內基因編輯療法領域的領導地位，對於投資於基因編輯技術和罕見疾病治療的公司及其投資人來說，具有重要的市場影響。

發生了什麼

#NTLA-2002、#CRISPR、#HAELO 研究

• Intellia Therapeutics, Inc. 於 2024 年 10 月 7 日宣佈啟動 NTLA-2002 用於治療遺傳性血管性水腫（HAE）的全球性、關鍵性第 3 階段 HAELO 研究。

• NTLA-2002 是基於 CRISPR 的體內基因編輯療法，旨在透過單次劑量治療預防 HAE 患者的潛在致命性腫脹發作。

• HAELO 研究是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，目的是評估 NTLA-2002 在 60 名患有 I 型或 II 型 HAE 的成人中的療效和安全性。

背景故事

#基因編輯平臺、#第 1/2 階段研究、#遺傳性疾病

• NTLA-2002 是 Intellia 從其模組化基因編輯平臺進入晚期臨床開發的第二個體內候選產品。

接下來如何

#ACAAI 年會、#安慰劑組、#一次性治療方案

• 該公司計劃在 2024 年 10 月 24 日至 28 日於馬薩諸塞州波士頓舉行的美國過敏、哮喘與免疫學院（ACAAI）年會上發表詳細結果。

• 安慰劑組的參與者在第 28 週後有資格選擇轉換至 NTLA-2002，提供進一步的療效和安全性資料。

• NTLA-2002 的成功開發和商業化將為 HAE 患者提供首個一次性治療方案，有潛力改變目前需要終身治療的管理方式。

他們說什麼

• Intellia 總裁兼執行長 John Leonard, M.D. 表示，啟動 HAELO 第 3 階段試驗是 Intellia 對於患有遺傳性血管性水腫的人進入臨床開發最終階段的重要里程碑。

• 基於諾貝爾獎獲獎的 CRISPR/Cas9 技術，NTLA-2002 有望成為遺傳性血管性水腫（HAE）的首個一次性治療方案，這反映了 Intellia 對於利用基因編輯技術改善患者生活的承諾。

提到的股票

• NTLA Intellia Therapeutics Inc

概念股

• 生物製藥

參考資料

• Intellia starts late-stage test of CRISPR therapy for rare swelling disease
• Intellia Therapeutics Announces Initiation of HAELO Phase 3 Study of NTLA-2002, an Investigational In Vivo CRISPR Gene Editing Treatment for Hereditary Angioedema (HAE)