Intellia 基因療法獲 FDA 再生醫學指定
為什麼重要
Intellia Therapeutics 獲得的 RMAT 指定，加速了基於 CRISPR 技術的 nex-z 療法開發與審查程式，對於罕見病治療領域具有里程碑意義。
此進展對生物技術和醫藥行業的投資者而言，標誌著潛在的投資機會，尤其是在基因編輯和罕見病治療領域。
背景故事
#基因編輯、#CRISPR 療法、#ATTR 澱粉樣變性病
Intellia Therapeutics 是一家專注於利用基於 CRISPR 的療法來革命性改變醫學的領先臨床階段基因編輯公司。其 in vivo 專案旨在直接在人體內精確編輯致病基因。
nex-z（NTLA-2001）是一種基於 CRISPR 的 in vivo 基因編輯療法，設計為單次治療，透過失活 TTR 基因來阻止 TTR 蛋白的產生，用於治療 ATTR 澱粉樣變性病。
Transthyretin 澱粉樣變性病（ATTR 澱粉樣變性病）是一種罕見、進展性和致命的疾病，全球估計有 50,000 人患有遺傳性 ATTR 澱粉樣變性病，200,000 至 500,000 人患有野生型 ATTR 澱粉樣變性病。
發生了什麼
#FDA 指定、#孤兒藥物、#CRISPR/Cas9
美國食品和藥物管理局（FDA）於 2024 年 11 月 25 日授予 Intellia Therapeutics 的 nexiguran ziclumeran（nex-z，也稱為 NTLA-2001）再生醫學先進療法（RMAT）指定，用於治療遺傳性 transthyretin（ATTR）澱粉樣變性病伴有多發性神經病變（ATTRv-PN）。
nex-z 除了獲得 RMAT 指定外，還獲得了美國 FDA 的孤兒藥物指定和歐盟委員會的歐盟孤兒藥物指定。
根據諾貝爾獎獲獎的 CRISPR/Cas9 技術，nex-z 有望成為治療 transthyretin（ATTR）澱粉樣變性病的首個一次性治療方法。
接下來如何
#RMAT 加速、#臨床試驗、#患者治療
RMAT 指定將加速 nex-z 的開發和審查過程，旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命疾病的治療候選物，包括基因療法。
Intellia Therapeutics 將與 FDA 緊密合作，以盡快將這種潛在的變革性療法帶給患者。
nex-z 的進一步臨床試驗將關注其安全性、有效性以及對患者疾病進展的潛在逆轉效果。
他們說什麼
Intellia Therapeutics 的總裁兼執行長 John Leonard, M.D. 表示：「這項 RMAT 指定強調了 nex-z 作為一種針對遺傳性 ATTR 澱粉樣變性病伴有多發性神經病變患者的變革性潛力。」
John Leonard, M.D. 進一步指出：「FDA 對我們引人注目的臨床第一階段資料進行了審查，這些資料顯示我們的一次性治療導致了快速、深入且持久的 TTR 減少，預計將停止甚至可能逆轉疾病程式。」
提到的股票
參考資料
- Intellia Therapeutics' Nex-z Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation
- Intellia Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to Nexiguran Ziclumeran (nex-z) for the Treatment of Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy
