WAINUA 藥物獲 FDA 批准，2024 年 1 月在美國上市
為什麼重要
WAINUA 是唯一一種可以通過自動注射器自我管理的 ATTRv-PN 治療藥物，這將為患有遺傳性 transthyretin 媒介的淀粉樣多發性神經病變的人提供更便利的治療方式，並可能改變該疾病的治療模式。
背景故事
Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 AstraZeneca 合作開發的 WAINUA（eplontersen）是一種配體結合的 antisense 寡核苷酸（LICA）藥物，旨在減少 TTR 蛋白的產生，用於治療成人遺傳性 transthyretin 媒介的淀粉樣變性多發性神經病變，通常被稱為 hATTR-PN 或 ATTRv-PN。
ATTRv-PN 是一種傷殘性疾病，導致周邊神經損傷，並在診斷後五年內導致運動障礙，如果不治療，通常在十年內會導致死亡。
WAINUA 在美國和歐盟獲得孤兒藥物指定，用於治療 transthyretin 媒介的淀粉樣變性（ATTR）。
發生了什麼
美國食品藥品監督管理局（FDA）根據第三期 NEURO-TTRansform 研究結果，批准 WAINUA 藥物上市。
NEURO-TTRansform 研究顯示，WAINUA 能持續且穩定地改善神經病變疾病的進展，並提高生活品質。
WAINUA 將於 2024 年 1 月在美國上市。
接下來如何
AstraZeneca 和 Ionis 將在美國商業化 WAINUA 用於治療 ATTRv-PN，並正在尋求在歐洲和世界其他地方獲得監管批准。
這項協議最近擴大到包括 AstraZeneca 在拉丁美洲以及美國以外的所有其他國家獨家商業化 WAINUA 的權利。
eplontersen 目前正在第三期 CARDIO-TTRansform 研究中進行評估，用於治療 transthyretin 媒介的淀粉樣心肌病（ATTR-CM），這是一種全身性、進展性和致命的疾病，通常導致心臟衰竭的進展，並且經常在疾病發病後三到五年內死亡。
他們說什麼
約翰霍普金斯大學醫學院神經學教授，NEURO-TTRansform 研究的調查者 Michael J. Polydefkis 博士表示，WAINUA 的批准代表了治療的重大進步，為那些患有 transthyretin 媒介的淀粉樣多發性神經病變的人提供了管理疾病的幫助。
Ionis 的 CEO Brett P. Monia 博士表示，FDA 批准 WAINUA 是對患有遺傳性 transthyretin 媒介的淀粉樣多發性神經病變的人的重要里程碑，他們現在將有一種有效、耐受性好的治療方法，可以通過自動注射器自我管理，以對抗這種毀滅性的疾病。
Amyloidosis Research Consortium 的總裁兼 CEO Isabelle Lousada 表示，患有遺傳性 transthyretin 媒介的淀粉樣多發性神經病變和其他形式的淀粉樣變性的人，經常被誤診，因為症狀可以模仿其他病狀。
