Ionis 新藥成功降低罕見疾病發作率

為什麼重要

Ionis Pharmaceuticals 的實驗性藥物成功降低罕見遺傳性疾病的發作率，有助於該公司在罕見疾病治療領域的地位。

背景故事

• 遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳性疾病，會導致皮膚、胃腸道、上呼吸系統、臉部和喉嚨的嚴重腫脹，且發作頻繁且無法預測。

• Ionis 面臨來自其他公司的競爭，包括武田製藥和 BioCryst Pharmaceuticals 的現行藥物，以及它們的其他實驗性治療方案，另外，CSL 也在積極研發用於治療該疾病的新藥。

發生了什麼

• Ionis Pharmaceuticals 表示，其實驗性藥物 donidalorsen 減少了遺傳性血管性水腫患者疼痛發作的發生率。

• 這項研究中，參與者每四週或每八週通過皮下注射接受一次 80 毫克的 Ionis 藥物 donidalorsen，成功達到試驗的主要目標，相比安慰劑顯著降低病發率。

• Ionis 表示，根據這些數據，正在準備向美國食品和藥物管理局提交市場申請。

接下來如何

• 日本的 Otsuka 擁有在歐洲商業化 donidalorsen 的授權，正在準備向歐洲藥品管理局提交申請。

他們說什麼

• Stifel 分析師 Paul Matteis 表示，對於 donidalorsen 的商業機會仍有疑問，因為 Takeda Pharmaceuticals 和 BioCryst Pharmaceuticals 的現有藥物以及其他實驗性治療方法都存在競爭。雖然 Ionis 公司在最新的研究中取得了明顯的進展，但我們還需要更多有關 Ionis 藥物的數據資料，才能全面評估它與其他競爭產品之間的差異。

提到的股票

• BCRX BioCryst Pharmaceuticals Inc

• IONS Ionis Pharmaceuticals Inc

• TAK Takeda Pharmaceutical Co Ltd

概念股

• 藥品