FDA 延長對 Govorestat 藥物審查
為什麼重要
Govorestat 若獲批准,將成為首款治療 Galactosemia 的藥物,對於約 3,000 名美國 Galactosemia 患者來說,這將是一個重大進展,同時也可能對 Applied Therapeutics 的市值和股價產生正面影響。
背景故事
Galactosemia 是一種罕見的遺傳代謝疾病,導致患者無法正常代謝簡單糖 Galactose,美國每年約有 80 名新生兒被診斷出此病。
Applied Therapeutics 是一家臨床階段的生物製藥公司,專注於開發針對高未滿足醫療需求指標的創新藥物候選物,其中 Govorestat 是其主要藥物候選物。
發生了什麼
美國食品和藥物管理局(FDA)延長了對 Applied Therapeutics 公司治療 Galactosemia 的實驗藥物 Govorestat 的審查時間,現定於 2024 年 11 月 28 日 做出決定。
FDA 延遲決定是因為需要額外時間來審查公司提交的補充分析。
Govorestat 的新藥申請(NDA)於 2024 年 2 月獲得了 FDA 的優先審查,並且先前獲得了兒童罕見疾病指定。
接下來如何
如果 Govorestat 獲批,將成為治療 Galactosemia 的首款藥物,也將是 Applied Therapeutics 的首個商業產品。
Applied Therapeutics 已向歐洲藥品管理局(EMA)提交了 Govorestat 的市場授權申請(MAA),期待 EMA 在 2024 年第四季度做出決定。
Govorestat 正在進行的第三階段 INSPIRE 試驗將評估其與安慰劑在 Sorbitol 減少以及臨床結果上的效果,進一步支持其治療效果。
他們說什麼
Shoshana Shendelman 博士,Applied Therapeutics 的創始人兼 CEO,表示儘管 PDUFA 行動日期延長代表了延遲,但他們對 Govorestat 獲批仍然充滿信心。
Applied Therapeutics 表示將在審查過程中與監管機構合作,以推進 Govorestat 的審批進程。
提到的股票
概念股
參考資料
- UPDATE 1-US FDA extends review of Applied Therapeutics' genetic disease drug
- Applied Therapeutics Provides FDA Update on PDUFA Target Action Date for Govorestat for the Treatment of Classic Galactosemia