GSK 新藥 Ojjaara 獲 FDA 批准，為血癌治療開新局
Ryan Chen
為什麼重要
GlaxoSmithKline（GSK）獲得 FDA 批准的新藥 Ojjaara，為罕見血液癌症骨髓纖維化的治療帶來新的可能性，並對貧血患者產生重大影響。這將有助於 GSK 在藥品市場上的競爭地位，並可能提升其股價。
背景故事
GlaxoSmithKline（GSK）透過以 19 億美元收購 Sierra Oncology 獲得了新型治療藥物 Ojjaara（momelotinib）。
Ojjaara 是一種每日一次口服的 JAK1 / JAK2 和 activin A 受體類型 1（ACVR1）抑制劑，是唯一獲 FDA 批准的藥物，可以解決骨髓纖維化疾病的主要表現：貧血、全身症狀和脾腫大。
到 2022 年 8 月， FDA 已接受其新藥申請（NDA），最初設定的處方藥用戶費用法案（PDUFA）日期為 2023 年 6 月 16 日，但 FDA 將此期限延長了三個月，以審查最近提交的數據。
發生了什麼
美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 GlaxoSmithKline 的新型治療藥物 Ojjaara 用於治療中度或高風險的骨髓纖維化和貧血的成年人。
Ojjaara 的批准基於兩項第三期試驗， MOMENTUM 和 SIMPLIFY-1，其中 SIMPLIFY-1 的設計是為了評估該藥對 Incyte 的 Jakafi 在未接受過 JAK 抑制劑治療的骨髓纖維化患者中的療效和安全性。
一項後期臨床試驗顯示，接受 Ojjaara 治療的骨髓纖維化患者中，有顯著更高比例的患者疾病相關症狀減少 50% 或更多，並改善了其他健康指標，如減少脾臟大小和需要輸血的需求。
接下來如何
GSK 的市場授權申請同時正在由歐洲藥品管理局審查，以獲得在歐盟的批准。
根據 Leerink Partners 的分析師 Andrew Berens 的說法，廣泛的標籤和對貧血的明顯影響可能使 Ojjaara 成為 Jakafi 的有意義的競爭者。
他們說什麼
Atrium Health Wake Forest Baptist Comprehensive Cancer Center 的執行董事 Ruben Mesa 表示：“對於患有貧血的骨髓纖維化患者，我們有可能建立 momelotinib 的新治療標準。”
根據 Leerink Partners 的分析師 Andrew Berens 的說法，廣泛的標籤和對貧血的明顯影響可能使 Ojjaara 成為 Jakafi 的有意義的競爭者。
