SpringWorks 新藥 mirdametinib，NF1-PN 試驗具成效
為什麼重要
SpringWorks Therapeutics 的 ReNeu 試驗數據顯示，mirdametinib 能夠為患有第 1 型神經纖維瘤病（NF1）相關的丘狀神經纖維瘤（NF1-PN）的成人與兒童，顯著減少腫瘤體積並提升生活品質，為這項罕見疾病提供一項全新的治療選擇。
背景故事
#mirdametinib、#NF1-PN、#ReNeu 試驗
SpringWorks Therapeutics 所開發的 mirdametinib 是一種專門針對第 1 型神經纖維瘤病（NF1）相關的丘狀神經纖維瘤（NF1-PN）之治療藥物。這款藥物設計用於治療無法進行手術切除、並對患者造成嚴重困擾的 NF1-PN。
ReNeu 試驗是一項針對成人與兒童 NF1-PN 患者的多中心、單臂的第 2b 期臨床試驗。
初步試驗結果顯示，mirdametinib 在治療 NF1-PN 方面具有顯著的客觀反應率，且患者普遍能良好耐受此藥物。
發生了什麼
#臨床試驗、#腫瘤
SpringWorks Therapeutics 宣佈，ReNeu 試驗的資料發表在《臨床腫瘤學期刊》上，展示出 mirdametinib 對於成人和兒童 NF1-PN 患者的治療成效。
試驗結果顯示，成人和兒童患者的確認客觀反應率（ORR）分別達到 41% 和 52%，而患者在治療過程中腫瘤體積顯著且持續縮小，中位數最佳百分比變化分別為 -41% 和 -42%。
在治療期間，患者在病痛程度、疼痛干擾及健康相關生活品質方面均有顯著且具有臨床意義的改善。此外，mirdametinib 的耐受性良好，且大多數不良事件僅屬於 1 級或 2 級。
他們說什麼
ReNeu 試驗的主要作者 Christopher Moertel 醫生表示：「丘狀神經纖維瘤常造成劇烈疼痛、外觀變形、壓迫內部器官以及影響身體功能。在 ReNeu 試驗中，我們觀察到顯著的腫瘤體積減少，並伴隨疼痛與生活品質的顯著改善。此外，試驗還提供適合難以吞嚥的年幼兒童或成人的配方選項，顯示出 mirdametinib 作為 NF1-PN 患者（包括成人與兒童）一項重要新療法的潛力。」
SpringWorks Therapeutics 的首席醫療官 Jim Cassidy 醫生表示：「ReNeu 是迄今為止針對 NF1-PN 患者進行的最大多中心試驗。我們很高興能在 JCO 出版這些結果，這將有助於向更廣泛的科學和臨床社群展示 mirdametinib 強效且安全的數據。我們期待繼續與 FDA 和 EMA 合作審查我們的申請，並為這群未被充分照顧的患者群體帶來深遠的改變。」
提到的股票
概念股
參考資料
- SpringWorks Therapeutics Announces Publication of the Pivotal Phase 2b ReNeu Trial Evaluating Mirdametinib in Adults and Children with NF1-PN in the Journal of Clinical Oncology
- SpringWorks Therapeutics Announces Mirdametinib Data to be Presented at the 2024 Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting
