輝瑞 Hympavzi 獲 FDA 批准，開創血友病新治療
為什麼重要
Hympavzi 的批准為血友病 A 和 B 患者提供了一種新的治療選項，這將直接影響輝瑞的產品組合和收入前景，預計到 2030 年銷售額將達到 3 億美元。
作為美國批准的第一種也是唯一一種抗組織因子途徑抑制劑，Hympavzi 的上市可能會改變血友病治療市場的現狀，對相關醫療保健服務和藥物銷售策略產生重大影響。
背景故事
#血友病、#基因治療、#歐洲藥品管理局
血友病是一種罕見的遺傳性血液疾病，全球影響超過 800,000 人，由缺乏凝血蛋白（血友病 A 的情況下是 FVIII，血友病 B 的情況下是 FIX）引起，這會阻止血液正常凝固。
輝瑞公司（Pfizer Inc）一直在血友病治療領域進行研究和開發，早前 FDA 批准了其 Beqvez（fidanacogene elaparvovec）作為針對血友病 B 的一次性基因治療。
發生了什麼
#FDA 批准、#抗組織因子途徑抑制劑、#第三階段試驗
美國食品和藥物管理局（FDA）批准了輝瑞公司的 Hympavzi（marstacimab-hncq）用於常規預防，以防止或減少成人和兒童患者出血發作的頻率，這些患者患有血友病 A 或 B。
Hympavzi 是美國批准的第一種也是唯一一種抗組織因子途徑抑制劑（anti-TFPI），用於治療血友病 A 或 B，也是美國批准的第一種可以透過預裝填自動注射筆給藥的血友病藥物。
Hympavzi 的 FDA 批准基於第三階段 BASIS 試驗的結果，在該研究中，Hympavzi 在 12 個月的活性治療期間，與常規預防（RP）和按需治療（OD）相比，治療出血的年度化出血率（ABR）分別降低了 35% 和 92%。
接下來如何
#市場潛力、#歐盟審查、#進一步研究
Hympavzi 的銷售額預計到 2030 年將達到 3 億美元，顯示出其在市場上的潛在經濟價值。
歐盟正在審查 Hympavzi 的監管申請，基於 BASIS 研究的資料，預期將進一步擴大其在全球範圍內的可用性。
輝瑞將繼續開發和研究血友病治療方案，包括 giroctocogene fitelparvovec 的研究性一次性基因治療，用於血友病 A，期待進一步的臨床試驗結果和批准。
他們說什麼
路透社引述分析師預計 Hympavzi 的銷售額到 2030 年將達到 3 億美元，顯示出對該藥物市場潛力的正面評估。
輝瑞公司表示，Hympavzi 針對組織因子途徑抑制劑（TFPI），這是一種自然的抗凝血蛋白，其功能是防止血凝塊形成，強調了其創新性和治療血友病的新途徑。
提到的股票
概念股
參考資料
- FDA approves Pfizer’s HYMPAVZI to treat haemophilia
- Pfizer drug for hemophilia approved by FDA
- FDA Approves Pfizer's Second Hemophilia Drug With Six Months
- Pfizer Secures FDA Approval for Hemophilia Drug Hympavzi
