Ascendis 新藥試驗成功，挑戰 BioMarin 侏儒症市場
為什麼重要
Ascendis Pharma A/S 發布的試驗資料顯示其 TransCon CNP 治療侏儒症的效果與 BioMarin 的 Voxzogo 相當，預示著 Ascendis 可能在侏儒症治療市場上與 BioMarin 競爭，影響後者的市場份額和收入預期。
背景故事
#侏儒症治療、#Voxzogo、#TransCon CNP
Ascendis Pharma A/S 和 BioMarin Pharmaceutical Inc 均在開發治療侏儒症的藥物，這是一種遺傳疾病，導致患者身材矮小和不成比例。
BioMarin 的 Voxzogo（vosoritide）已獲批准用於促進患有侏儒症且生長板未閉合兒童的線性生長，成為市場上的主要產品。
發生了什麼
#試驗頂線資料、#年化生長速度、#效能比較
Ascendis Pharma A/S 日發布了 TransCon CNP 在治療侏儒症兒童的試驗頂線資料，顯示其治療效果優於安慰劑。
該試驗包括 84 名患有侏儒症的兒童，結果顯示使用 TransCon CNP 治療的兒童年化生長速度（AGV）更優越。
William Blair 分析師指出，TransCon CNP 的效能與 BioMarin 的 Voxzogo 相當。
接下來如何
#市場挑戰、#專利風險、#擴大標籤
TransCon CNP 預計將在 2025 年底前挑戰 Voxzogo 的市場份額，由於其每週一次的給藥計劃和潛在的安全性較佳，可能成為更吸引人的選擇。
Ascendis 可能面臨侵犯 BioMarin 長效 CNP 專利組合的風險，這可能限制 TransCon CNP 的推出或導致向 BioMarin 支付版稅。
BioMarin 正在積極進行額外試驗以擴大 Voxzogo 的標籤，並計劃在 2024 年第四季提交其長效 CNP 的調查性新藥申請。
他們說什麼
William Blair 的分析師強調 BioMarin 的先行者優勢，並指出該公司正在積極進行額外試驗以擴大 Voxzogo 的標籤。
提到的股票
概念股
參考資料
- Ascendis trial data piles pressure on BioMarin
- Despite Being First Mover, BioMarin's Voxzogo For Dwarfism To Face Pressure From Ascendis' Candidate In Near Term
