諾華新藥 Fabhalta 獲 FDA 批准，開創 PNH 治療新里程

為什麼重要

諾華藥廠的新藥 Fabhalta 獲得 FDA 批准，將成為治療 PNH 的首種口服單一療法。這將有助於改善 PNH 患者的治療效果，並提升諾華在罕見疾病治療領域的市場地位。

背景故事

諾華藥廠（Novartis）的 Fabhalta 先前已獲 FDA 在 PNH 中授予突破性療法指定。

發生了什麼

• 諾華藥廠宣布，FDA 已批准 iptacopan 作為治療成人 PNH 的首種口服單一療法，品牌名為 Fabhalta。

• FDA 的批准基於第三期的 APPLY-PNH 試驗，該試驗評估了每日兩次口服 Fabhalta 單一療法（200 mg）治療 PNH 的效果和安全性，並評估了將治療方式切換到 Fabhalta 是否優於繼續使用抗 C5 療法（Soliris 和 Ultomiris）。

接下來如何

該藥物也正在評估用於一系列補體介導的疾病，包括免疫球蛋白 A 腎病（IgA 腎病）、C3 腎小球病（C3G）、免疫。

提到的股票

• NVS Novartis AG

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• 藥品