Vertex 非鴉片類止痛藥 VX-548 中期試驗成功
為什麼重要
Vertex 開發的新型非鴉片止痛藥物 VX-548,在最近的中期試驗中能顯著減輕病人的神經痛,對於治療糖尿病引起的周邊神經病變來說,是一個重大的進展。這項突破不僅代表著 Vertex 將拓展其業務範圍,而且也有可能帶來顯著的營收成長。
背景故事
Vertex 是一家研發治療重大疾病新藥的生物技術公司。他們研發的藥物,已經被核准用於治療包括囊性纖維化、鐮狀細胞性疾病和依賴輸血的貝塔地中海貧血症在內的多種遺傳性疾病。
目前,Vertex 把焦點放在開發非鴉片類止痛藥上,並計劃擴大其在治療囊性纖維化方面的業務。
Vertex 最近也與 CRISPR Therapeutics 合作,獲批一項基於突破性基因編輯技術的鐮狀細胞性疾病基因治療方法。
發生了什麼
Vertex 宣布,非鴉片類止痛藥 VX-548 在中期試驗中顯著減少病人的神經痛。該藥物用於治療由高血糖引起的一種神經損傷,即糖尿病周邊神經病變。
VX-548 的治療結果在 12 週內,以一種量表測量的每日疼痛強度的每週平均值上,代表統計學上的顯著減少。
該公司計劃在與監管機構討論後,推進該藥物在晚期試驗的研究。
目前,針對腰骶部神經根病變引起的疼痛,VX-548 已進入第二階段的病人試驗。
他們說什麼
Vertex 的 Carmen Bozic 博士表示,我們對 VX-548 的試驗結果感到非常滿意。這些結果不僅增強了我們對 VX-548 安全性和有效性的信心,還進一步證實了 NaV1.8 抑制劑在緩解疼痛方面的效果。
Beth Israel Deaconess Medical Center 的神經學教授、自主神經和周邊神經疾病中心主任,同時也是 Vertex 的疼痛指導委員會成員 Roy Freeman 博士表示,根據這些第二階段的試驗結果,VX-548 有潛力成為數百萬患有神經病變性疼痛病人的新選擇。這些病人迫切需要新的藥物治療方案。