Biogen 的新藥物對罕見的肌萎縮側索硬化症（ALS）有臨床效益
發佈時間：2023/03/22
為什麼重要
Biogen 的新藥可能在罕見且侵略性的肌萎縮側索硬化症（ALS）病例中有臨床效益，這是一種神經肌肉系統退化疾病。如果通過審批，Biogen 的藥物可能成為首款針對 ALS 的遺傳性原因的藥物，並填補目前缺乏的醫療需求。
故事背景
ALS 與一個特定基因的變異有關，會破壞神經細胞，使肌肉逐漸萎縮，目前沒有完全治愈的方法，但有些藥物和治療方法可以幫助控制或減緩病情
該公司研發的 ALS 藥物經過上一次臨床試驗失敗，但 美國食品和藥物管理局（FDA）人員指出該藥物對一種罕見的 ALS 形式可能具有臨床效益，並可能獲得加速批准，這意味著該藥可能為 ALS 患者帶來新的治療選擇。
發生了什麼
FDA 的工作人員於文件中表示，儘管去年未能通過廣泛的臨床試驗，Biogen 的調查性 ALS 藥物 “tofersen” 可能對罕見的 ALS 病例有臨床效益。
外部顧問小組將討論是否建議加速批准 tofersen 用於治療遺傳性 ALS。 FDA 的加速批准指定旨在加快嚴重疾病的藥物批准，填補未滿足的醫療需求。
小組將審查與 tofersen 療效和安全性相關的證據，並投票是否顯示該藥物將對患有罕見 ALS 形式的患者產生臨床效益，若通過將廣大造福罹患 ALS 的病人。
他們說什麼
肌萎縮側索硬化協會 CMO Dr. Neil Thakur：「我們了解到新的 ALS 治療方案的迫切需求，並根據現有數據，我們相信 tofersen 符合加速批准的所有條件：可以治療嚴重疾病、提供比現有療法更具意義的優勢，並能夠證明對替代方案的影響可以合理預測臨床益處的標誌物。」
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編輯整理：Maggie Wei
